ROCTAVIAN 2 × 10E13 VETORES GENÉTICOS/ML SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO

Conteúdo do folheto informativo

1. Introdução
2. O que é ROCTAVIAN e para que se utiliza
3. O que precisa saber antes da administração de ROCTAVIAN
4. Como se administrará ROCTAVIAN
5. Possíveis efeitos adversos
6. Conservação de ROCTAVIAN
7. Conteúdo do envase e informações adicionais

Introdução

Prospecto: informação para o paciente

ROCTAVIAN 2 × 1013genomas de vector/ml solução para perfusão

valoctocogén roxaparvovec

Este medicamento está sujeito a seguimento adicional, o que agilizará a detecção de nova informação sobre a sua segurança. Pode contribuir comunicando os efeitos adversos que possa ter. A parte final da seção 4 inclui informação sobre como comunicar estes efeitos adversos.

Leia todo o prospecto detenidamente antes de começar a usar este medicamento, porque contém informação importante para si.

• Conserva este prospecto, porque pode ter que voltar a lê-lo.
• Se tiver alguma dúvida, consulte o seu médico.
• Se experimentar efeitos adversos, consulte o seu médico, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Ver seção 4.
• O seu médico lhe dará um Cartão do paciente. Leia-o detenidamente e siga as instruções que figuram nele.

Conteúdo do prospecto

1. O que é ROCTAVIAN e para que se utiliza
2. O que precisa saber antes da administração de ROCTAVIAN
3. Como se administrará ROCTAVIAN
4. Posíveis efeitos adversos
5. Conservação de ROCTAVIAN
6. Conteúdo do envase e informação adicional

1. O que é ROCTAVIAN e para que se utiliza

O que é ROCTAVIAN

ROCTAVIAN é um medicamento de terapia genética que contém o princípio ativo denominado valoctocogén roxaparvovec. Um medicamento de terapia genética funciona libertando um gene no organismo para corrigir uma deficiência genética.

Para que se utiliza ROCTAVIAN

Este medicamento é utilizado para o tratamento da hemofilia A grave em adultos que não têm nem tiveram inibidores do fator VIII e que também não têm anticorpos contra o vector do vírus AAV5.

A hemofilia A é uma doença na qual as pessoas herdam uma forma de um gene alterada necessária para produzir fator VIII, uma proteína fundamental necessária para que o sangue coagule e, portanto, os sangramentos remitem. As pessoas com hemofilia A não podem produzir fator VIII e são propensas a experimentar episódios de sangramento internos ou externos.

Como funciona ROCTAVIAN

O princípio ativo de ROCTAVIAN está formado por um vírus que não causa doença em humanos. Este vírus foi modificado, por isso não pode disseminar-se no organismo, mas sim libertar uma cópia funcional do gene de fator VIII em células do fígado. Isso permite que as células do fígado produzam a proteína fator VIII e que aumentem os níveis de fator VIII funcional no sangue. Por sua vez, isso ajuda a que o sangue coagule melhor e evita ou reduz os episódios de sangramento.

2. O que precisa saber antes da administração de ROCTAVIAN

Não lhe será administrado ROCTAVIAN

• se é alérgico a valoctocogén roxaparvovec ou a algum dos outros componentes deste medicamento (incluídos na seção 6).
• se tem uma infecção ativa ou uma infecção crónica (de longa duração) que não se consegue controlar com os medicamentos que toma ou se tem cicatrização do fígado (fibrose hepática significativa ou cirrose), pois isso poderia afetar a resposta inicial do seu corpo a ROCTAVIAN.
• se tem anticorpos contra o tipo de vírus utilizado para fabricar este medicamento. O seu médico o examinará previamente para ver se este é o seu caso.

Se algum dos critérios anteriores se aplica ao seu caso ou se não está seguro disso, consulte o seu médico antes de receber ROCTAVIAN.

Advertências e precauções

Importância da saúde do fígado

• O fígado é o órgão que produz fator VIII após o tratamento com ROCTAVIAN. Deve cuidar a saúde do seu fígado para que funcione o melhor possível e possa produzir fator VIII e continue produzindo-o regularmente.
• Consulte o seu médico sobre o que pode fazer para melhorar e manter a saúde do seu fígado (ver também, mais acima Não lhe será administrado ROCTAVIANe no final desta seção Outros medicamentose ROCTAVIAN e ROCTAVIAN com álcool).
• É possível que o seu médico o aconselhe contra o tratamento com ROCTAVIAN se padece uma doença de fígado que possa impedir que ROCTAVIAN funcione corretamente.

Possibilidade de necessitar de um medicamento adicional

• É possível que tenha que tomar outro medicamento (corticosteroides) durante um período de tempo prolongado (2 meses ou mais) após receber ROCTAVIAN para tratar problemas com o seu fígado observados nas provas. Os corticosteroides podem causar efeitos adversos enquanto os toma. É possível que o seu médico o aconselhe contra o tratamento com ROCTAVIAN se não puder tomar corticosteroides com segurança. Também pode indicar-lhe os passos que deve seguir para um uso seguro ou dar-lhe um medicamento alternativo. Ver também a seção 3.

Efeitos adversos durante ou pouco após a perfusão de ROCTAVIAN

• Os efeitos adversos relacionados com a perfusão podem ocorrer durante a perfusão (gotejamento) de ROCTAVIAN ou pouco após recebê-la. Os sintomas desses efeitos adversos são enumerados na seção 4. Posíveis efeitos adversos. Se experimentar estes ou qualquer outro sintoma durante ou pouco após a perfusão, informe o seu médico ou enfermeiro imediatamente. Em função de quais sejam os sintomas, é possível que a perfusão seja administrada mais lentamente ou seja interrompida temporariamente ou que sejam administrados medicamentos para tratar os sintomas. Antes de dar-lhe alta, o seu médico lhe dará informação sobre o que deve fazer em caso de experimentar efeitos adversos novos ou efeitos adversos que reaparecem uma vez que tenha abandonado o centro de saúde.

Possibilidade de que se formem coágulos de sangue não desejados ao aumentar os níveis de fator VIII

• Após o tratamento com ROCTAVIAN, é possível que ocorra um aumento do nível de proteína fator VIII. Em alguns pacientes, pode aumentar até níveis superiores ao intervalo normal durante algum tempo.

O fator VIII é a proteína necessária para a formação de coágulos estáveis no sangue. Em função dos seus fatores de risco individuais, um aumento do nível de fator VIII pode significar uma probabilidade maior de que se formem coágulos de sangue não desejados (chamados «tromboses» tanto em veias como em artérias). Consulte o seu médico sobre os seus fatores de risco gerais de coágulos não desejados e doenças cardiovasculares, bem como sobre o que fazer a respeito. Pergunte-lhe também como reconhecer os sintomas dos coágulos não desejados e o que fazer em caso de acreditar que talvez tenha um.

Evitar as doações de sangue e as doações para transplantes

• Não doe sangue nem órgãos, tecidos e células para transplante.

Pacientes imunodeprimidos ou pacientes que recebem um tratamento com imunossupressores

• Se é imunodeprimido (quando a capacidade do seu sistema imunológico para lutar contra infecções é reduzida) ou está em tratamento com imunossupressores, ponha-se em contacto com o seu médico antes de iniciar o tratamento com ROCTAVIAN. Pode ser necessário realizar uma supervisão mais estreita se o seu sistema imunológico não funciona corretamente, e assim garantir que pode receber tratamento ou outros medicamentos como corticosteroides ou se precisa modificar os seus medicamentos existentes.

Recepção de uma segunda terapia genética no futuro

• Após receber ROCTAVIAN, o seu sistema imunológico produzirá anticorpos contra a cápsula do vector AAV. Ainda se desconhece se o tratamento com ROCTAVIAN pode ser repetido e, em caso afirmativo, em que condições. Também se desconhece ainda se o uso posterior de uma terapia genética distinta é possível e, em caso afirmativo, em que condições.

Uso de outros tratamentos para a hemofilia

• Após o uso de ROCTAVIAN, consulte o seu médico sobre se deve suspender o resto dos tratamentos para a hemofilia e desenvolver um plano de tratamento sobre o que fazer em caso de cirurgia, traumatismo, sangramentos ou procedimentos que possam aumentar o risco de sangramento. É fundamental continuar com a supervisão e as visitas médicas a fim de determinar se precisa submeter-se a outros tratamentos para controlar a hemofilia

Provas de supervisão

Antes do tratamento com ROCTAVIAN, o seu médico realizará provas para avaliar a sua saúde hepática.

Após o tratamento com ROCTAVIAN, serão realizadas análises de sangue para comprovar:

• quando o fígado começa a produzir fator VIII, para saber quando pode suspender o seu tratamento habitual com produtos de fator VIII,
• quanto fator VIII produz o fígado de forma contínua,
• como reagem as células do fígado ao tratamento com ROCTAVIAN e
• se desenvolveu ou não inibidores (anticorpos neutralizantes) do fator VIII.

A frequência com que devem ser realizadas estas análises variará em função de como reage a ROCTAVIAN. Em geral, durante as primeiras 26 semanas após o tratamento, será realizada uma análise de sangue por semana e, após, de 2 a 4 semanas até o final do primeiro ano. Após o primeiro ano, as análises de sangue serão realizadas com menor frequência segundo indique o médico. É importante que consulte com o seu médico a planificação para estas análises de sangue para poder realizá-las segundo seja necessário.

Como não todos os pacientes respondem a ROCTAVIAN e os motivos não foram estabelecidos, o seu médico não poderá antecipar se terá uma resposta completa ao tratamento. Existe a possibilidade de que não obtenha benefícios de ROCTAVIAN e, ao mesmo tempo, estar exposto a riscos a longo prazo.

Se responder ao tratamento, desconhece-se a duração do tratamento. Foi notificado um efeito do tratamento positivo de até cinco anos em alguns pacientes.

Não se prevê voltar a administrar o medicamento em pacientes que não respondam ao tratamento ou que tenham perdido a resposta.

É possível que seja necessário realizar provas de seguimento a longo prazo para verificar a segurança e eficácia continuadas da resposta a ROCTAVIAN.

Risco de neoplasia possivelmente associado a ROCTAVIAN

• ROCTAVIAN pode ser inserido em ADN de células hepáticas e existe a possibilidade de que também possa ser inserido no ADN de outras células do organismo. Como resultado disso, ROCTAVIAN pode contribuir para um risco de cancro. Apesar de que os ensaios clínicos não mostram evidência disso até ao momento, ainda é possível devido à natureza do medicamento. Por isso, deve consultar o seu médico. Após o tratamento com ROCTAVIAN, será recomendado que se inscreva num registo para ajudar a estudar a segurança a longo prazo do tratamento durante 15 anos, como de bem funciona e qualquer efeito secundário que possa estar relacionado com o tratamento. Em caso de ocorrer cancro, o seu médico tomará uma amostra para uma avaliação adicional.

Crianças e adolescentes

ROCTAVIAN deve ser utilizado apenas em adultos. Ainda não se provou o uso de ROCTAVIAN em crianças ou adolescentes.

Outros medicamentos e ROCTAVIAN

Antes e após o tratamento com ROCTAVIAN, informe o seu médico se está utilizando, utilizou recentemente ou possa ter que utilizar qualquer outro medicamento, incluídos produtos herbários ou suplementos nutricionais. O objetivo desta medida é garantir que, na medida do possível, não tome nada que possa prejudicar o seu fígado ou afetar a resposta aos corticosteroides ou ROCTAVIAN (como isotretinoína, um medicamento que se utiliza para tratar o acné) ou alguns medicamentos para tratar o VIH (ver a seção anterior sobre Pacientes imunodeprimidos ou pacientes em tratamento com imunossupressores). Isso é especialmente importante durante o primeiro ano após o tratamento com ROCTAVIAN (ver também Advertências e precauções).

Como os corticosteroides podem prejudicar o sistema imunológico do seu corpo (defesas), o seu médico ajustará a pauta de vacinações e aconselhará contra a receção de certas vacinações enquanto estiver seguindo um tratamento com corticosteroides. Em caso de dúvida, consulte o seu médico.

ROCTAVIAN com álcool

O consumo de álcool pode afetar a capacidade do fígado para produzir fator VIII após o tratamento com ROCTAVIAN. Deve abster-se de consumir álcool pelo menos durante um ano após o tratamento. Consulte o seu médico sobre que quantidade de álcool pode ser aceitável após o primeiro ano no seu caso (ver também Advertências e precauções).

Gravidez, lactação e fertilidade

Não se recomenda utilizar ROCTAVIAN em mulheres que possam engravidar. Ainda se desconhece se ROCTAVIAN pode ser utilizado nestas pacientes com segurança, pois os efeitos de ROCTAVIAN na gravidez e no feto não são conhecidos. Também não se sabe se ROCTAVIAN passa para o leite materno.

Não há informação sobre o efeito de ROCTAVIAN na fertilidade, nem de homens nem de mulheres.

Utilize métodos anticonceptivos e evite que a sua parceira engravidar durante um tempo

• Após o paciente masculino se ter tratado com ROCTAVIAN, o paciente e qualquer companheira devem evitar a gravidez durante 6meses. Deve usar métodos anticonceptivos eficazes (p. ex., métodos anticonceptivos de barreira dupla, como preservativos ou um diafragma). Isso é feito para evitar o risco teórico de que o gene de fator VIII do tratamento com ROCTAVIAN do pai seja transmitido ao filho com consequências desconhecidas. Pelos mesmos motivos, os pacientes homens não devem doar sêmen durante 6 meses. Consulte com o seu médico os métodos anticonceptivos adequados.

Condução e uso de máquinas

Após a perfusão de ROCTAVIAN, foram observados casos de tontura temporária (sensação de desmaio), tontura, cansaço e dores de cabeça. Se for o seu caso, agir com prudência até que tenha a certeza de que ROCTAVIAN não afeta de forma negativa a sua capacidade para conduzir ou utilizar máquinas. Consulte o seu médico a respeito.

ROCTAVIAN contém sódio

Este medicamento contém 29 mg de sódio (componente principal da sal de mesa/para cozinhar) em cada frasco. Isso equivale a 1,5% da ingestão diária máxima de sódio recomendada para um adulto. A quantidade de sódio que receberá com o tratamento depende do número de frascos de ROCTAVIAN que sejam utilizados na perfusão.

3. Como se administrará ROCTAVIAN

ROCTAVIAN será administrado por um médico especializado no tratamento da sua doença.

O médico preparará a dose correta no seu caso, em função do seu peso corporal.

O tratamento com ROCTAVIAN consiste em uma única perfusão (gotejamento) numa veia. A perfusão pode tardar várias horas a completar-se.

A perfusão será administrada num centro de saúde. Será observado durante e após a perfusão, a fim de detectar possíveis efeitos adversos.

Quando se considerar que não é necessário que continue sob observação, poderá ir para casa (normalmente no mesmo dia).

Possibilidade de necessitar de um medicamento adicional

É provável que tenha que tomar outro medicamento (corticosteroides) durante algum tempo após o tratamento com ROCTAVIAN (por exemplo, 2 meses ou mais), para melhorar a resposta à terapia. É importante que tome este medicamento adicional sempre segundo as instruções que lhe foram dadas. Se lhe for prescrito outro medicamento, leia o prospecto e consulte o seu médico sobre os possíveis efeitos adversos e, em caso afirmativo, a necessidade de supervisão.

Se lhe for administrado mais ROCTAVIAN do que o devido

Como este medicamento é administrado num hospital e a dose é preparada e supervisionada pela equipa médica, é pouco provável que lhe sejam administrados demasiado. Se lhe for administrado demasiado ROCTAVIAN, pode ocorrer que tenha níveis de fator VIII mais elevados do que os necessários, o que teoricamente pode aumentar a probabilidade de que se formem coágulos de sangue não desejados. Se isso acontecer, o seu médico lhe administrará o tratamento necessário.

Se tiver alguma outra dúvida sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.

4. Possíveis efeitos adversos

Tal como todos os medicamentos, este medicamento pode produzir efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram.

Podem produzir-se efeitos adversos relacionados com a perfusão durante ou pouco após a perfusão (frequentes; podem afetar até 1 em cada 10 pessoas). Informe o seu médico ou enfermeiro imediatamentese experimentar algum dos sintomas enumerados a seguir ou qualquer outro sintoma durante ou pouco após a perfusão:

• Urticárias ou outras erupções, prurido
• Dificuldade para respirar, espirros, tosse, coriza, olhos lacrimejantes, formigamento na garganta
• Náuseas (sensação de doença), diarreia
• Pressão arterial alta ou baixa, batimentos cardíacos rápidos, tontura (sensação de desmaio)
• Dor muscular, dor nas costas
• Febre, calafrios, tremores

Pode experimentar um só desses sintomas ou uma combinação deles. Consoante os sintomas, é possível que a perfusão seja administrada mais lentamente ou interrompida temporariamente, ou que sejam administrados medicamentos para tratar os sintomas. Antes de dar alta, o seu médico dar-lhe-á informações sobre o que deve fazer em caso de experimentar um efeito adverso novo ou recorrente uma vez que tenha abandonado o centro de saúde.

Foram notificados casos de aumento dos níveis de proteínas hepáticas após a perfusão de ROCTAVIAN. Em alguns casos, esses aumentos estavam acompanhados de uma diminuição dos níveis de fator VIII. O aumento dos níveis de proteínas hepáticas observado em análises de sangue pode ser o motivo que justifique o início de um tratamento com um corticosteroide.

ROCTAVIAN pode causar os efeitos adversos enumerados a seguir. Alguns desses efeitos adversos podem produzir-se durante ou pouco após a perfusão.

Muito frequentes (podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas)

• Aumento dos níveis de enzimas hepáticas observados em análises de sangue
• Náuseas (sensação de doença)
• Dor de cabeça
• Níveis superiores normais de fator VIII
• Fadiga
• Diarreia
• Dor abdominal (abdomen)
• Vômitos
• Aumento dos níveis da proteína creatina fosfoquinase (CPK) (uma enzima liberada no sangue quando há dano muscular) observados em análises de sangue

Frequentes (podem afetar até 1 em cada 10 pessoas)

• Erupção (urticárias ou outros tipos de erupção)
• Ardor de estômago (dispepsia)
• Dor muscular
• Sintomas de gripe
• Tontura
• Prurido
• Pressão arterial alta
• Reação alérgica

Pouco frequentes (podem afetar até 1 em cada 100 pessoas)

• Tontura (sensação de desmaio)
• Dificuldade para respirar

Comunicação de efeitos adversos

Se experimentar qualquer tipo de efeito adverso, consulte o seu médico ou enfermeiro, mesmo que se trate de efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los diretamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, você pode contribuir para fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de ROCTAVIAN

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após a data de validade que aparece na caixa e no frasco após «CAD». A data de validade é o último dia do mês que se indica.

A conservação de ROCTAVIAN, no centro de saúde, é responsabilidade dos profissionais de saúde. Deve conservar-se em posição vertical e na caixa original (para protegê-lo da luz).

Deve conservar-se e transportar-se congelado a -60 ºC ou menos. Uma vez descongelado, deve usar-se num prazo de 10 horas a 25 ºC (este prazo inclui o tempo que a solução permanece no frasco e na seringa e o tempo de perfusão) ou descartar-se. Em caso necessário, os frascos intactos (ou seja, os frascos cuja tampa ainda não foi perfurada) descongelados podem conservar-se refrigerados (2 a 8 ºC) durante um período máximo de 3 dias, em posição vertical e protegidos da luz (p. ex., na caixa original).

ROCTAVIAN não deve usar-se se, após descongelado, a solução não for transparente, entre incolora e de cor amarela pálida.

6. Conteúdo do envase e informações adicionais

Composição de ROCTAVIAN

• O princípio ativo é valoctocogén roxaparvovec.
• Os demais componentes são: fosfato disódico dodecahidratado (E 339), manitol (E 421), poloxámero 188, cloreto de sódio, dihidrogenofosfato sódico dihidratado (E 339) e água para preparações injetáveis.

Na parte final da seção 2 ROCTAVIAN contém sódioé oferecida informação relativa ao conteúdo total de sódio.

Este medicamento contém organismos geneticamente modificados (OGM).

Aspecto de ROCTAVIAN e conteúdo do envase

Uma vez descongelado, ROCTAVIAN é uma solução para perfusão transparente, entre incolora e de cor amarela pálida. É fornecido em um frasco.

Tamanho do envase: 1 frasco de 8 ml

Titular da autorização de comercialização e responsável pela fabricação

BioMarin International Ltd.

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

P43 R298

Irlanda

Data da última revisão deste prospecto

Este medicamento foi autorizado com uma «autorização condicional». Esta modalidade de autorização significa que se espera obter mais informações sobre este medicamento.

A Agência Europeia de Medicamentos reverá as informações novas sobre este medicamento pelo menos uma vez por ano e este prospecto será atualizado quando necessário.

Outras fontes de informação

A informação detalhada sobre este medicamento está disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sites sobre doenças raras e medicamentos órfãos.

Esta informação está destinada apenas a profissionais de saúde:

Importante: Consulte a Ficha técnica ou Resumo das características do produto (RCP) antes da administração de ROCTAVIAN.

Devem ser tomadas precauções antes de manipular ou administrar o medicamento.

Cada frasco é de uso único.

Este medicamento contém organismos geneticamente modificados (OGM).

Durante a preparação, administração e eliminação, é preciso utilizar um equipamento de proteção individual (bata, óculos, máscara e luvas) ao manipular a solução de valoctocogén roxaparvovec e os materiais que tenham entrado em contato com a solução (resíduos sólidos e líquidos).

ROCTAVIAN não deve ser exposto à luz emitida por uma lâmpada de desinfecção por radiação ultravioleta. ROCTAVIAN deve ser preparado utilizando uma técnica asséptica.

Durante o montagem do sistema de perfusão, é preciso assegurar que a superfície dos componentes que entrarão em contato com a solução ROCTAVIAN seja feita de algum dos materiais compatíveis enumerados no RCP.

Materiais compatíveis dos componentes do sistema de perfusão

a Em caso de usar tubos alongadores, o comprimento deles não deve superar os 100 cm aproximadamente.

ROCTAVIAN deve ser perfundido mediante uma bomba de seringa a uma velocidade de fluxo controlada.

Devem ser preparadas as seringas indicadas a seguir:

• As seringas cheias de ROCTAVIAN (o número de seringas variará consoante o volume da dose do paciente determinado).
• Uma seringa com solução injetável de cloreto de sódio 9 mg/ml (0,9 %) para lavar a via de perfusão uma vez finalizada a perfusão de ROCTAVIAN.

A perfusão requer filtros de perfusão integrados de baixa união a proteínas e de alto volume, com um tamanho de poro de 0,22 micras e uma pressão de funcionamento máxima apropriada para a bomba de seringa ou a configuração da bomba. É necessário garantir a disponibilidade de um número suficiente de filtros de substituição, determinado pela especificação dos filtros relativa ao volume máximo de líquido filtrado.

Descongelamento e inspeção

• ROCTAVIAN deve descongelar-se a temperatura ambiente. Não descongele os frascos de nenhuma outra forma, como aquecendo-os. O tempo de descongelamento é de 2 horas aproximadamente.
• Mantenha cada frasco na caixa original até que vá descongelar-se. ROCTAVIAN é sensível à luz.
• Retire o número de frascos necessários de suas respectivas caixas.
• Inspeccione os frascos para detectar possíveis danos no frasco ou na tampa. Não use os frascos que apresentem danos.
• Coloque os frascos em posição vertical. Para uma descongelamento óptimo, despliegue-os separados uniformemente ou coloque-os em gradis mantidas a temperatura ambiente.
• Confirme visualmente que todos os frascos se descongelaram. Não deveria haver gelo visível. Inverta com muito cuidado cada frasco 5 vezes para misturar o seu conteúdo. É importante reduzir ao máximo a formação de espuma. Deixe que a solução se assente durante 5 minutos aproximadamente antes de continuar.
• Em seguida, inspeccione visualmente os frascos completamente descongelados. Não utilize os frascos cuja solução não seja transparente, não seja entre incolora e de cor amarela pálida ou contenha partículas visíveis.

Por motivos de segurança microbiológica, mantenha a solução descongelada nos frascos até que vá extrair-se para as seringas de perfusão.

Prazo limite para a preparação final e a administração

Uma vez descongelado, a perfusão da solução deve ser concluída dentro do limite de estabilidade em uso de 10 horas a 25 ºC. O tempo de perfusão varia consoante o volume que deve perfundir-se, a velocidade de perfusão e a resposta do paciente; este tempo pode ser, por exemplo, de 2 a 5 horas ou superior em caso de que o paciente pese 100 kg.

Extração para as seringas

Com agulhas afiadas de calibre 18 a 21, retire lentamente o volume de dose total calculado de ROCTAVIAN dos frascos para as seringas.

Adição do filtro integrado e purga do sistema de perfusão

• Insira o filtro integrado perto do local de perfusão.
• Purgue o tubo e o filtro com ROCTAVIAN.
• Em caso de ter que substituir o filtro durante a perfusão, use solução injetável de cloreto de sódio 9 mg/ml (0,9 %) para a purga e o lavagem.

Administração

• Não administre este medicamento antes de que a solução tenha alcançado a temperatura ambiente.
• Perfunda a solução através de uma veia periférica adequada, mediante um catéter de perfusão e uma bomba de seringa programável.
• Inicie a perfusão a uma velocidade de 1 ml/min. Se o paciente tolerar esta velocidade, pode aumentá-la em 1 ml/min cada 30 minutos até uma velocidade máxima de 4 ml/min. Em caso de que se produza uma reação relacionada com a perfusão, sempre que estiver clinicamente indicado, diminua a velocidade ou detenha a perfusão e, em caso necessário, administre outros medicamentos como antihistamínicos sistémicos, corticosteroides ou líquidos por via intravenosa para controlar a reação à perfusão ou antes de reanudar a perfusão. Para reanudar a perfusão, comece com uma velocidade de 1 ml/min e considere a opção de manter durante o resto da perfusão em um nível que o paciente tenha tolerado anteriormente.
• Para garantir que o paciente receba a dose completa, uma vez que se tenha perfundido o volume da última seringa de ROCTAVIAN, perfunda um volume suficiente de solução injetável de cloreto de sódio 9 mg/ml (0,9 %) através do mesmo tubo e filtro e à mesma velocidade de perfusão.
• Mantenha o acesso venoso durante o período de observação posterior.

Medidas que devem ser adotadas em caso de exposição acidental

Todos os derrames de valoctocogén roxaparvovec devem ser eliminados com apósitos absorbentes e a zona de derrame deve ser desinfetada com uma solução branqueadora e toalhetes em álcool.

Precauções que devem ser tomadas para a eliminação do medicamento

O medicamento não utilizado e os resíduos, quando tenham entrado em contato com ROCTAVIAN (resíduos sólidos e líquidos), devem ser eliminados de acordo com a guia local para resíduos farmacológicos.