ORKAMBI 75 mg/94 mg granulado em sobres

2. O que precisa saber antes de o seu filho começar a tomar Orkambi

Não use Orkambi

• se o seu filho é alérgico aos princípios ativos ou a algum dos outros componentes deste medicamento (incluídos na seção 6).

Advertências e precauções

Consulte o médico do seu filho ou o farmacêutico antes de começar a tomar Orkambi.

Orkambi não deve ser utilizado em pacientes que não tenham duas cópias da mutaçãoF508delno gene CFTR.

Consulte o médico do seu filho antes de começar a tomar Orkambi se lhe disseram que o seu filho tem doença hepática ou renal, porque pode ser necessário que o médico ajuste a dose de Orkambi.

Foram observados com frequência resultados anómalos nos testes do fígado dos análises de sangue em algumas pessoas que tomam Orkambi. Consulte o médico do seu filho imediatamente se o seu filho tiver algum dos seguintes sintomas, que poderiam indicar problemas de fígado:

• Dor ou desconforto na zona superior direita do estômago (abdômen)
• Coloração amarelada da pele ou da parte branca dos olhos
• Perda de apetite
• Náuseas ou vómitos
• Urina escura
• Confusão

O médico do seu filho deve fazer análises de sangue para verificar como o fígado do seu filho está antes e enquanto estiver tomando Orkambi, especialmente durante o primeiro ano.

Foram observados eventos respiratórios como dificuldade respiratória ou opressão no peito ou estreitamento das vias aéreasem pacientes no início do tratamento com Orkambi, especialmente em pacientes com deterioração da função pulmonar. Se a função pulmonar do seu filho estiver deteriorada, o médico do seu filho pode realizar um acompanhamento estreito quando começar o tratamento com Orkambi.

Foi observado um aumento da tensão arterialem alguns pacientes tratados com Orkambi. O médico do seu filho pode realizar um acompanhamento da tensão arterial do seu filho durante o tratamento com Orkambi.

Em alguns crianças e adolescentes tratados com Orkambi e ivacaftor sozinho (um dos componentes de Orkambi), foi observada uma anomalia no cristalino do olho(catarata) sem qualquer efeito na visão. O médico do seu filho pode realizar algumas explorações nos olhos antes e durante o tratamento com Orkambi.

Orkambi não é recomendado em pacientes que se submeteram a um transplante de órgãos.

Crianças menores de 1 ano

Desconhece-se se Orkambi é seguro e eficaz em crianças menores de 1 ano. Por conseguinte, Orkambi não deve ser utilizado em crianças menores de 1 ano.

Outros medicamentos e Orkambi

Informar o médico do seu filho ou o farmacêutico se o seu filho estiver a tomar, tomou recentemente ou possa ter que tomar qualquer outro medicamento.

Em especial, informar o médico se o seu filho tomar algum dos seguintes medicamentos:

• Antibióticos (utilizados para o tratamento de infecções causadas por bactérias), por exemplo:

telitromicina, claritromicina, rifampicina, rifabutina, rifapentina, eritromicina

• Anticonvulsivantes (utilizados para o tratamento de convulsões [crises epilépticas]), por exemplo:

fenobarbital, carbamazepina, fenitoína

• Benzodiazepinas (utilizados para o tratamento de ansiedade, insónia, agitação, etc.), por exemplo:

midazolam, triazolam

• Antifúngicos (utilizados para o tratamento de infecções causadas por fungos), por exemplo:

fluconazol, cetoconazol, itraconazol, posaconazol, voriconazol

• Imunossupressores (utilizados após um transplante de órgãos), por exemplo:

ciclosporina, everolimo, sirolimo, tacrolimo

• Medicamentos à base de plantas, por exemplo:

erva-de-São-João (Hypericum perforatum)

• Antialérgicos (utilizados para o tratamento de alergias e/ou asma), por exemplo:

montelucaste, fexofenadina

• Antidepressivos (utilizados para o tratamento de depressão), por exemplo:

citalopram, escitalopram, sertralina, bupropião

• Anti-inflamatórios (utilizados para o tratamento de inflamação), por exemplo:

ibuprofeno

• Antagonistas H2 (utilizados para diminuir o ácido no estômago), por exemplo:

ranitidina

• Glucósidos cardíacos (utilizados para o tratamento de insuficiência cardíaca congestiva leve ou moderada e do ritmo cardíaco anormal chamado fibrilação auricular), por exemplo:

digoxina

• Anticoagulantes (utilizados para evitar que se formem coágulos de sangue ou que se tornem maiores na sangue e nos vasos sanguíneos), por exemplo:

warfarina, dabigatrão

• Anticoncepcionais (utilizados para evitar a gravidez):

anticoncepcionais orais, injetáveis e implantáveis, bem como adesivos anticoncepcionais; podem incluir etinilestradiol, noretindrona e outros progestogénios. Não se devem considerar um método anticoncepcional fiável quando administrados com Orkambi.

• Corticosteroides (utilizados para tratar a inflamação):

metilprednisolona, prednisona

• Inibidores da bomba de prótons (utilizados para tratar a doença por refluxo ácido e as úlceras):

omeprazol, esomeprazol, lansoprazol

• Hipoglicemiantes orais (utilizados para tratar a diabetes tipo 2):

repaglinida

Foram comunicados casos de falsos positivos nos testes de detecção de tetrahidrocanabinol (THC, um componente ativo na cannabis) na urina em pacientes que recebem Orkambi. O médico do seu filho pode solicitar outro teste para verificar os resultados.

Condução e uso de máquinas

Foram notificados tonturas em pacientes que receberam ivacaftor, um componente de Orkambi, o que poderia influir sobre a capacidade para conduzir e utilizar máquinas.

Se uma criança sofrer tonturas enquanto toma Orkambi, aconselha-se que a criança não ande de bicicleta nem faça nada que exija atenção absoluta até que os sintomas desapareçam.

Orkambi contém sódio

Este medicamento contém menos de 23 mg de sódio (1 mmol) por dose; isto é, é essencialmente “isento de sódio”.

3. Como tomar Orkambi

Siga exatamente as instruções de administração deste medicamento indicadas pelo médico do seu filho. Em caso de dúvida, consulte novamente o médico.

O médico do seu filho determinará a dose correta para o seu filho. O seu filho deve continuar a utilizar todos os outros medicamentos, a menos que o médico do seu filho lhe indique que deixe de tomar algum.

Dose recomendada

A dose recomendada para pacientes de 1 ano de idade ou mais é indicada na seguinte tabela. Orkambi deve ser tomado pela manhã e à noite (cada 12 horas) com alimentos que contenham gorduras.

Há diferentes concentrações de Orkambi de acordo com a idade e o peso da criança. Verifique se lhe foi prescrito a dose correta (a seguir).

Se o seu filho tiver problemas moderados ou gravescom a função hepática, pode ser necessário que o médico do seu filho reduza a dose de Orkambi, porque o fígado do seu filho não eliminará Orkambi do corpo tão rapidamente como nos crianças com a função hepática normal.

• Problemas de fígado moderados: a dose pode ser reduzida para uma sobrecarta por dia pela manhã e uma sobrecarta cada 2 dias à noite.
• Problemas de fígado graves: a dose pode ser reduzida para uma sobrecarta por dia ou com menos frequência pela manhã. Não se deve administrar nenhuma dose à noite.

Forma de administração

Orkambi é tomado por via oral.

Cada sobrecarta é apenas para um uso único.

Pode começar a administrar Orkambi ao seu filho qualquer dia da semana.

Administração do granulado de Orkambi ao seu filho:

• Segure a sobrecarta do granulado com a linha para cortar para cima.
• Agite suavemente a sobrecarta para que o conteúdo se assente.

• Abra a sobrecarta rompendo ou cortando pela linha para cortar.
• Misture todo o conteúdo de uma sobrecarta com uma colher de chá (5 ml) de um alimento macio ou líquido adequado para a idade. Os alimentos ou o líquido devem estar à temperatura ambiente ou a uma temperatura inferior. Alguns exemplos de alimentos macios ou líquidos adequados para a idade incluem purê de frutas ou legumes, iogurte de sabores, compota de maçã, água, leite, leite materno, leite de fórmula ou sumo.
• Uma vez misturado, dê o medicamento ao seu filho imediatamente. Se não for possível, dê-o na hora seguinte após o misturar. Certifique-se de que se tome toda a mistura imediatamente.
• Logo antes ou logo após a administração, deve dar ao seu filho um alimento ou um lanche que contenha gorduras (a seguir se dão alguns exemplos).

É importante tomar Orkambi com alimentos que contenham gorduraspara obter os níveis adequados do medicamento no organismo. As refeições e os lanches recomendados nas diretrizes da FC ou as refeições recomendadas nas diretrizes nutricionais padrão contêm quantidades adequadas de gorduras. Exemplos de refeições ou lanches que contêm gorduras são as preparadas com manteiga ou óleos ou as que contêm ovos. Exemplos de outros alimentos que contêm gorduras são:

• Queijo, leite materno, leite de fórmula, leite integral, produtos lácteos de leite integral
• Carnes, peixe azul
• Abacate, hummus (purê de grão-de-bico), produtos à base de soja (tofu)
• Barritas ou bebidas nutricionais

Se o seu filho tomar mais Orkambi do que deve

Consulte o médico do seu filho ou o farmacêutico para que o aconselhem. Se possível, mostre-lhes o medicamento do seu filho e este prospecto. O seu filho pode apresentar efeitos adversos, incluindo os mencionados na seção 4 a seguir.

Se esquecer de administrar Orkambi ao seu filho

Administre a dose esquecida com alimentos que contenham gorduras se tiverem passado menos de 6 horas desde a hora em que o seu filho devia ter tomado o granulado. De outra forma, espere até que ao seu filho seja hora de tomar a próxima dose do modo habitual. Não administre ao seu filho uma dose dupla para compensar uma dose esquecida.

Se interromper o tratamento com Orkambi do seu filho

Administre Orkambi ao seu filho durante todo o tempo que o médico do seu filho lhe tiver recomendado.

Não interrompa o tratamento a menos que o médico do seu filho o indique. Deve continuar a administrar o medicamento do modo indicado pelo médico, mesmo que o seu filho se sinta bem.

Se tiver alguma outra dúvida sobre o uso deste medicamento, pergunte ao médico do seu filho ou ao farmacêutico.

4. Possíveis efeitos adversos

Como todos os medicamentos, este medicamento pode produzir efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram. Os efeitos adversos notificados com Orkambi e ivacaftor administrado sozinho (uma das substâncias ativas de Orkambi) são enumerados a seguir e podem ocorrer com o uso de Orkambi.

Os efeitos adversos gravesde Orkambi incluem aumento dos níveis das enzimas hepáticas no sangue, dano hepático e piora da doença hepática grave pré-existente. A piora do funcionamento do fígado pode ser mortal. Estes efeitos adversos graves são pouco frequentes (podem afetar até 1 de cada 100 pessoas).

Avise o médico do seu filho imediatamentese o seu filho experimentar:

• Dor ou desconforto na parte superior direita do estômago (abdômen)
• Coloração amarelada da pele ou da parte branca dos olhos
• Perda de apetite
• Náuseas ou vómitos
• Confusão
• Urina de cor escura

Outros efeitos adversos

Muito frequentes(podem afetar mais de 1 de cada 10 pessoas)

• Tosse com catarro
• Congestão nasal
• Dificuldade respiratória
• Dor de cabeça
• Dor abdominal (dor de estômago)
• Diarréia
• Aumento da quantidade de catarro
• Náuseas
• Resfriado comum*
• Tonturas*
• Mudanças no tipo de bactérias no muco*

Frequentes(podem afetar até 1 de cada 10 pessoas)

• Opresão no peito
• Estreitamento das vias aéreas
• Congestão dos seios paranasais*
• Congestão ou gotejamento nasal
• Infecção nas vias respiratórias altas
• Dor de garganta
• Vermelhidão da garganta*
• Erupção cutânea
• Flatulência
• Vómitos
• Aumento de uma enzima no sangue (creatinfosfoquinase no sangue)
• Níveis altos de enzimas hepáticas (detectados em análises de sangue)
• Reglas (menstruações) irregulares ou dor menstrual
• Dor de ouvido, desconforto no ouvido*
• Zumbido nos ouvidos*
• Vermelhidão no interior dos ouvidos*
• Distúrbio do ouvido interno (sensação de tontura ou de que tudo gira)*
• Inchaço na mama*

Pouco frequentes(podem afetar até 1 de cada 100 pessoas)

• Reglas anormais que incluem ausência de menstruações ou menstruações infrequentes, ou sangramento menstrual mais frequente ou mais abundante
• Aumento da tensão arterial
• Entupimento dos ouvidos*
• Inflamação da mama*
• Aumento das mamas nos homens*
• Mudanças ou dor nos mamilos*

*Efeitos adversos observados com ivacaftor sozinho.

Efeitos adversos adicionais em crianças

Os efeitos adversos observados em crianças são semelhantes aos observados em adultos e adolescentes. No entanto, o aumento das enzimas hepáticas no sangue é mais frequente em crianças pequenas do que em adultos.

Comunicação de efeitos adversos

Se o seu filho experimentar qualquer tipo de efeito adverso, consulte o médico do seu filho ou o farmacêutico, mesmo que se trate de possíveis efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los diretamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, você pode contribuir para fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de Orkambi

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após a data de validade que aparece na caixa/sobrecarta após CAD/EXP. A data de validade é o último dia do mês que se indica.

Este medicamento não requer condições especiais de conservação.

Os medicamentos não devem ser jogados fora pelos esgotos nem pela lixeira. Pergunte ao farmacêutico do seu filho como se livrar dos invólucros e dos medicamentos que o seu filho já não precisa. Dessa forma, você ajudará a proteger o meio ambiente.

6. Conteúdo do envase e informação adicional

Composição de Orkambi

Os princípios ativos são lumacaftor e ivacaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg granulado em sobre:

Cada sobre contém 75 mg de lumacaftor e 94 mg de ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg granulado em sobre:

Cada sobre contém 100 mg de lumacaftor e 125 mg de ivacaftor.

Orkambi 150 mg/188 mg granulado em sobre:

Cada sobre contém 150 mg de lumacaftor e 188 mg de ivacaftor.

Os demais componentes são: celulosa microcristalina; croscarmelosa sódica; succinato acetato de hipromelosa; povidona (K30); e lauril sulfato sódico (ver seção 2 “Orkambi contém sódio”).

Aspecto do produto e conteúdo do envase

Orkambi granulado é um granulado de cor branca a esbranquiçada.

O granulado é fornecido em sobres.

Tamanho de envase de 56 sobres (contém 4 tarjeteros individuais com 14 sobres cada um)

Titular da autorização de comercialização

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent ,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Responsável pela fabricação

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Reino Unido

Podem solicitar mais informações respeito a este medicamento dirigindo-se ao representante local do titular da autorização de comercialização:

Data da última revisão deste prospecto:

Outras fontes de informação

A informação detalhada deste medicamento está disponível na página web da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outras páginas web sobre doenças raras e medicamentos órfãos.