MYOZYME 50 mg PÓ CONCENTRADO PARA SOLUÇÃO PERFUSÃO

2. O que precisa saber antes de começar a usar Myozyme

Não use Myozyme:

Se experimentou reações alérgicas (hipersensibilidade) potencialmente mortais à alglucosidase alfa ou a qualquer um dos outros componentes deste medicamento (incluídos na secção 6) e se uma nova administração do medicamento não foi bem-sucedida. Os sintomas de reações alérgicas potencialmente mortais incluem, entre outros, baixa pressão arterial, frequência cardíaca muito rápida, dificuldade para respirar, vómitos, inchaço facial, urticária ou erupções.

Advertências e precauções

Se estiver a ser tratado com Myozyme, pode experimentar uma reação associada à perfusão enquanto estiver a receber o medicamento ou durante as horas após a perfusão. Dita reação consiste em distintos sintomas como baixa pressão arterial, mal-estar torácico, opressão na garganta, inchaço facial, dos lábios ou da língua (angioedema), urticária, tonturas, erupções, prurido na pele, náuseas, vómitos, tosse e broncoespasmo (ver secção 4 para uma visão geral de todas as reações associadas à perfusão). A reação associada à perfusão por vezes pode ser muito grave. Se experimentar uma reação como esta, deve avisar o seumédico imediatamente. Pode ser necessário o uso de medicamentos prévios ao tratamento para prevenir uma reação alérgica (p. ex., antihistamínicos e/ou corticosteroides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).

Nos estudos, os médicos utilizaram medicamentos para suprimir o sistema imunitário e reduzir a produção de anticorpos. Como tem a doença de Pompe, existe o risco de que adquira uma infecção grave das vias respiratórias ou dos pulmões. O uso desses medicamentos para suprimir o sistema imunitário pode aumentar ainda mais este risco.

Se observar lesões ulcerosas graves na pele, contacte o seu médico. Se observar inchaço das extremidades inferiores ou inchaço generalizado, contacte o seu médico. Este deve considerar a suspensão do tratamento com Myozyme e iniciar um tratamento médico adequado. O seu médico deve avaliar os benefícios e riscos de reiniciar o tratamento com Myozyme.

Uso de Myozyme com outros medicamentos

Informa o seu médico ou farmacêutico se está a utilizar, utilizou recentemente ou pode ter que utilizar qualquer outro medicamento.

Gravidez, lactação e fertilidade

Existe experiência limitada sobre o uso de Myozyme em mulheres grávidas. Não se deve utilizar Myozyme durante a gravidez a menos que seja claramente necessário. Informe o seu médico se está em período de amamentação. Existe experiência limitada que sugere que Myozyme passa para o leite materno humano em quantidades muito pequenas. Não se esperam efeitos no bebê amamentado. Portanto, pode ser considerada a amamentação durante o tratamento. No entanto, pode consultar com o seu médico se deve interromper a amamentação como medida de precaução durante as primeiras 24 horas após cada dose de Myozyme. Se está grávida ou em período de amamentação, acredita que possa estar grávida ou tem intenção de engravidar, consulte o seu médico ou farmacêutico antes de utilizar este medicamento.

Condução e uso de máquinas

Tenha cuidado se conduzir ou utilizar ferramentas ou máquinas logo após a perfusão de Myozyme, pois pode experimentar tonturas, sonolência, tremores e/ou pressão arterial baixa.

Myozyme contém sódio

Este medicamento contém menos de 1 mmol (23 mg) de sódio por frasco; isto é, é considerado essencialmente “isento de sódio”.

3. Como usar Myozyme

Myozyme só deve ser utilizado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento de pacientes com doença de Pompe.

A dose que deve receber varia em função do seu peso corporal. A dose recomendada de Myozyme é de 20 mg/kg de peso corporal, administrado uma vez cada 2 semanas.

Perfusão domiciliar

O seu médico pode considerar que possa receber perfusão domiciliar de Myozyme se for seguro e conveniente fazê-lo. Se experimentar qualquer tipo de efeito adverso durante uma perfusão de Myozyme, o responsável pela perfusão domiciliar pode interromper a perfusão e começar o tratamento médico adequado.

Uso em crianças e adolescentes

A dose recomendada de Myozyme em crianças e adolescentes é a mesma que em adultos.

Instruções para um uso adequado

Myozyme é administrado através de um gotejamento em uma veia (mediante perfusão intravenosa). Este medicamento é fornecido em forma de pó que deve ser misturado com água estéril antes da sua administração.

Se usar mais Myozyme do que deve

Se lhe for administrado Myozyme a uma dose ou velocidade de perfusão mais alta do que a recomendada, pode experimentar reações associadas à perfusão. Tal reação pode incluir sintomas como:

• a pele e os lábios se tornam azuis devido à falta de oxigénio nos tecidos do corpo, frequência cardíaca aumentada, palpitações
• dificuldade para respirar, tosse
• tonturas, cefaleia, alteração do gosto
• pressão arterial alta, sofocos
• inchaço da língua, vómitos, diarreia, sensação de mal-estar (náuseas)

• dor no peito, mal-estar torácico, opressão na garganta, febre, calafrios, sensação de frio, rubor no local da perfusão

• dor muscular
• rubor da pele

Se experimentar uma reação deste tipo, deve informar o seu médico imediatamente (ver secção 2). A velocidade da sua perfusão será reduzida ou a perfusão será interrompida e, conforme necessário, pode receber um tratamento correctivo.

Se esquecer de usar Myozyme

Se esqueceu uma perfusão, contacte o seu médico.

Se tiver alguma outra dúvida sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico, farmacêutico ou enfermeiro.

4. Possíveis efeitos adversos

Como todos os medicamentos, este medicamento pode produzir efeitos adversos, embora nem todas as pessoas os sofram.

Os efeitos adversos foram observados principalmente no momento em que os pacientes estavam a receber o medicamento ou pouco depois ("efeitos associados à perfusão"). Alguns desses efeitos adversos relacionados com a perfusão foram graves ou potencialmente mortais. Em alguns pacientes, foram observadas reações potencialmente mortais, como reações alérgicas muito graves generalizadas e choque anafiláctico. Entre os sintomas dessas reações incluem-se pressão arterial baixa, frequência cardíaca muito rápida, dificuldade para respirar, vómitos, inchaço de face, lábios ou língua, urticária ou erupções. Alguns pacientes experimentaram efeitos adversos relacionados com a perfusão sob a forma de sintomas pseudogripais, que duraram alguns dias após o fim da perfusão.

Se experimentar uma reação deste tipo, avise o seu médico imediatamente. Pode ser necessário o uso de medicamentos prévios ao tratamento para prevenir uma reação alérgica (p. ex., antihistamínicos e/ou corticosteroides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).

Muito frequentes: podem afetar mais de 1 de cada 10 pessoas

• Urticária (prurido)
• Erupção
• Frequência cardíaca aumentada
• Sofocos (faciais)
• Febre ou temperatura corporal elevada
• Tosse
• Frequência respiratória aumentada
• Vómitos
• Baixo nível de oxigénio no sangue

Frequentes: podem afetar até 1 de cada 10 pessoas

• Palidez
• Pressão sanguínea alta ou aumentada
• Coloração azulada da pele
• Calafrios
• Agitação
• Tremores
• Cefaleia
• Formigamento
• Dor ou reação local no local do gotejamento
• Tonturas
• Irritabilidade
• Prurido na pele
• Arquejos
• Inchaço da face, inchaço da garganta ou inchaço combinado grave da face, garganta ou língua devido a uma reação alérgica grave
• Inchaço dos braços e pernas
• Náuseas
• Mal-estar torácico
• Opressão na garganta
• Diarreia
• Cansaço
• Dor muscular
• Espasmos musculares
• Lesões ulcerosas graves da pele
• Rubor da pele

Frequência não conhecida: não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis

• Inchaço ao redor dos olhos
• Asma
• Ruídos respiratórios anómalos, incluídos sibilos (sibilancias)
• Dificuldade para respirar (incluída a dispneia)
• Extremidades frias (ou seja, mãos e pés)
• Pressão arterial baixa ou diminuída
• Estreitamento dos vasos sanguíneos que causam uma diminuição da circulação sanguínea
• Constricção súbita dos brônquios que restringe o ar que entra e sai dos pulmões (broncoespasmo)
• Sensação de calor
• Sensação de frio
• Sensação de mal-estar geral (mal-estar)
• Sensação de fraqueza
• Sonolência
• Desmaio
• Sensação de ardor
• Aumento da sudorese
• Lagrimejamento
• Pele moteada
• Inquietude
• Respiração sibilante
• Irritação da garganta
• Falta de oxigénio nos tecidos do corpo
• Frequência cardíaca diminuída
• Parada cardíaca
• Latidos cardíacos fortes que podem ser rápidos ou irregulares (palpitações)
• Dor no peito (não no coração)
• Inflamação da membrana que reveste o globo ocular e a pálpebra
• Dor abdominal
• Dispepsia
• Dificuldade para engolir
• Dor articular
• Parada temporária ou corte repentino da respiração
• Perda de proteínas na urina
• Síndrome nefrótico: inchaço das extremidades inferiores, inchaço generalizado e perda de proteínas na urina
• Inchaço e espessamento da pele no local da perfusão em caso de extravasação do medicamento fora dos vasos sanguíneos
• Rubor das palmas
• Descoloração transitória da pele
• Rubor no local da perfusão
• Erupções no local da perfusão
• Prurido no local da perfusão
• Bolha

Comunicação de efeitos adversos

Se experimentar qualquer tipo de efeito adverso, consulte o seu médico, farmacêutico ou enfermeiro, mesmo que se trate de possíveis efeitos adversos que não aparecem neste prospecto. Também pode comunicá-los directamente através do sistema nacional de notificação incluído no Apêndice V. Mediante a comunicação de efeitos adversos, pode contribuir para fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5. Conservação de Myozyme

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.

Não utilize este medicamento após a data de validade que aparece na etiqueta após "CAD". A data de validade é o último dia do mês que se indica.

Conservar em frigorífico (entre 2 ºC e 8 ºC).

Após a diluição, recomenda-se utilizar imediatamente. No entanto, foi demonstrada a estabilidade química e física durante 24 horas, se mantido a uma temperatura de entre 2 ºC e 8 ºC e conservado em local protegido da luz.

Os medicamentos não devem ser deitados fora pelas águas residuais nem pelo lixo. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os envases e medicamentos que já não precisa. Desta forma, ajudará a proteger o meio ambiente.

6. Conteúdo do envase e informação adicional

Composição de Myozyme

• O princípio ativo é alglucosidase alfa. Um frasco contém 50 mg de alglucosidase alfa. Após a reconstituição, a solução contém 5 mg de alglucosidase alfa por ml e, após a diluição, a concentração varia desde 0,5 mg até 4 mg/ml.
• Os outros componentes são:

• manitol (E421)
• dihidrogénio fosfato sódico monohidratado (E339)
• fosfato disódico heptahidratado (E339)
• polissorbato 80 (E433).

Aspecto de Myozyme e conteúdo do envase

Myozyme é um pó para concentrado para solução para perfusão em um frasco (50 mg/frasco). Cada envase contém 1, 10 ou 25 frascos. Pode ser que apenas alguns tamanhos de envases sejam comercializados.

O pó é de cor branca ou esbranquiçada. Após a reconstituição, a solução é transparente, incolora a amarelo pálido e pode conter partículas. A solução reconstituída deve ser diluída posteriormente.

Título de autorização de comercialização e responsável pela fabricação

Título de autorização de comercialização

Sanofi B.V.

Paasheuvelweg 25

1105 BP Amesterdão

Países Baixos

Responsável pela fabricação

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Podem solicitar mais informações sobre este medicamento dirigindo-se ao representante local do título de autorização de comercialização:

Data da última revisão deste prospecto:

A informação detalhada deste medicamento está disponível no site da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sites sobre doenças raras e medicamentos órfãos.

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Esta informação é destinada apenas a profissionais do setor sanitário:

Instruções de uso - reconstituição, diluição e administração

Myozyme deve ser reconstituído com água para preparações injetáveis e, posteriormente, deve ser diluído com uma solução injetável de cloreto de sódio que contenha 9 mg/ml (0,9%) para administração por perfusão intravenosa. A reconstituição e diluição devem ser realizadas de acordo com as normas de boa prática de fabricação, especialmente no que diz respeito à assepsia.

Devido à natureza proteica do produto, pode ocorrer a formação de partículas na solução reconstituída e nas bolsas de perfusão final. Portanto, deve ser utilizado um filtro em linha de 0,2 micras de baixa ligação a proteínas para administração. Foi demonstrado que o uso de um filtro em linha de 0,2 micras elimina as partículas visíveis e não produz uma perda aparente da atividade da proteína.

Calcule o número de frascos necessários para a reconstituição com base na posologia (mg/kg) de cada paciente e retire os frascos necessários da geladeira para que se estabilizem à temperatura ambiente (aproximadamente 30 minutos). Cada frasco de Myozyme é de uso único.

Utilize uma técnica asséptica

• Reconstituição

Reconstitua cada frasco de Myozyme de 50 mg com 10,3 ml de água para preparações injetáveis utilizando uma seringa com diâmetro de agulha não superior ao calibre 20. Adicione a água para preparações injetáveis lentamente por gotejamento pelo lado do frasco e não diretamente no pó liofilizado. Incline cada frasco com cuidado e faça-o girar suavemente. Não inverta, gire violentamente nem agite o frasco. O volume, uma vez reconstituído, é de 10,5 ml com um conteúdo de 5 mg/ml, e a solução tem uma aparência transparente, incolora a amarelo pálido e pode conter partículas em forma de fios finos e brancos ou fibras translúcidas. Faça uma inspeção imediata dos frascos reconstituídos para verificar se a solução contém partículas e se houve mudança de cor. Não utilize o frasco se, ao fazer a inspeção imediata, observar partículas estranhas distintas das que foram descritas anteriormente ou se a solução mudar de cor. O pH da solução reconstituída é aproximadamente 6,2.

Após a reconstituição, é recomendável diluir imediatamente os frascos (ver abaixo).

• Diluição

Ao fazer a reconstituição como descrito anteriormente, a solução reconstituída no frasco contém 5 mg de alglucosidase alfa por ml. O volume reconstituído permite uma extração precisa de 10,0 ml (igual a 50 mg) de cada frasco. A diluição posterior da solução deve ser realizada da seguinte maneira: extraia a solução reconstituída lentamente de cada frasco até que se obtenha o volume para a dose do paciente utilizando uma seringa com diâmetro de agulha não superior ao calibre 20. A concentração final recomendada de alglucosidase nas bolsas de perfusão varia entre 0,5 mg/ml e 4 mg/ml. Retire o ar contido na bolsa de perfusão. Retire também um volume equivalente de solução injetável de cloreto de sódio que contenha 9 mg/ml (0,9%), que será substituído pelo Myozyme reconstituído. Injete lentamente o Myozyme reconstituído diretamente na solução injetável de cloreto de sódio que contenha 9 mg/ml (0,9%). Remova cuidadosamente a bolsa de perfusão para misturar a solução diluída. Não sacuda nem agite a bolsa de perfusão.

A solução para perfusão final deve ser administrada imediatamente após a preparação.

A eliminação dos produtos não utilizados ou dos envases será estabelecida de acordo com as exigências locais.

• Administração

Recomenda-se iniciar a administração da solução diluída em um prazo de três horas. O tempo total entre reconstituição e finalização da perfusão não deve superar as 24 horas.

A posologia recomendada de Myozyme é de 20 mg/kg de peso corporal, administrado uma vez a cada 2 semanas por perfusão intravenosa.

A velocidade de administração das perfusões deve ser aumentada progressivamente. Recomenda-se que a velocidade inicial de perfusão seja de 1 mg/kg/hora, e que seja aumentada de forma gradual em 2 mg/kg/hora a cada 30 minutos se não aparecerem sinais de reações associadas à perfusão até que se alcance uma velocidade máxima de 7 mg/kg/hora.